Uudet lääkkeet, jotka USA:n FDA saattaa hyväksyä joulukuussa
Vaikuttava aine: Lerodalcibep
Käyttöaiheet: primaarinen hyperlipidemia, ateroskleroottinen sydän- ja verisuonisairaus (ASCVD)
Yrityksen nimi: LIB Therapeutics
Lerodalcibep on PCSK9-kohdistettu estäjä, joka pysyy{1}}pitkän ajan huoneenlämmössä. Sen kehittämisen tavoitteena on tarjota potilaille kätevämpi kuukausittainen ja itsehoitosuunnitelma ihonalaiseen injektioon. Molekyylityypin suhteen Lerodalcibep on pieni sitova proteiini (SBP), ja sen PCSK9-kohdennettu sitoutumisdomeeni on muokattu peptidi, joka voi sitoutua ihmisen PCSK9-proteiiniin suurella affiniteetilla subnanomolaarisella tasolla. Lisäksi lerodalsibeppi fuusioituessaan ihmisen seerumin albumiiniin (HSA) pidentää merkittävästi sen puoliintumisaikaa plasmassa saavuttaen 12–15 päivää.
Vaikuttava aine: etripamiili
Käyttöaihe: Paroksismaalinen supraventrikulaarinen takykardia (PSVT)
Yrityksen nimi: Milestone Pharmaceuticals
Etripamil on nopeasti vaikuttava ei-dihydropyridiini-L{0}}-tyypin kalsiumkanavan salpaaja (CCB), jonka Milestone Pharmaceuticals on kehittänyt PSVT:n ja muiden rytmihäiriöiden hoitoon. Nenäsumutteena etripamiili-nenäsumutetta voidaan antaa potilas itse milloin tahansa ja missä tahansa, minkä odotetaan siirtävän tällä hetkellä hätätilanteessa saatavilla olevat hoitomenetelmät kotiin ja tarjoavan potilaille nopeampia hoitomenetelmiä. Toukokuussa 2021 Jixing Pharmaceutical teki yksinoikeudella lisenssi- ja yhteistyösopimuksen Milestonen kanssa ja sai yksinoikeudet kehittää ja kaupallistaa etrapamiilia Suur-Kiinassa.
Vaikuttava aine: Reproxalap
Käyttöaihe: kuivasilmäsairaus (DED)
Yrityksen nimi: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap on mahdollinen "luokkansa ensimmäinen" kehitteillä oleva pienimolekyylinen aktiivinen aldehydi-inhibiittori. Aktiivisten aldehydien pitoisuus voi nousta silmä- tai systeemisen tulehduksen aikana aiheuttaen silmätulehdusta, vähentynyttä kyyneleritystä, silmien punoitusta ja muutoksia kyynelten lipidikoostumuksessa. Monilla kuivasilmäisyyden oireyhtymää sairastavilla potilailla on korkea aktiivisten aldehydien taso.
Vaikuttava aine: Depemokimab
Käyttöaiheet: Eosinofiilinen astma, krooninen poskiontelotulehdus ja nenäpolyypit
Yrityksen nimi: GSK
Depemokimabi on kehitteillä oleva ultrapitkävaikutteinen biologinen tuote, joka kohdistuu interleukiini-5:een (IL-5). Depemokimabi voi sitoutua IL-5:een suurella affiniteetilla, ja sitä annetaan kuuden kuukauden välein vaikeiden astmapotilaiden hoitoon. IL-5 on avainsytokiini tyypin 2 tulehduksissa. Yli 80 % vakavista astmapotilaista johtuu tyypin 2 tulehduksesta, johon liittyy kohonneita eosinofiilitasoja ja tilan ennakoimatonta heikkenemistä.
Vaikuttava aine: Narsoplimab
Käyttöaihe: Tromboottinen mikrovaskulaarinen sairaus, joka liittyy hematopoieettisten kantasolujen siirtoon (TA-TMA)
Yrityksen nimi: Omros
Narsoplimabi (tunnetaan myös nimellä OMS721) on täysin ihmisen monoklonaalinen vasta-aine, joka kohdistuu MASP-2:een, joka toimii efektorientsyyminä komplementin lektiinireitillä ja on innovatiivinen pro-inflammatorinen proteiinikohde. On syytä huomata, että MASP-2:n estämisen on osoitettu säilyttävän vasta-aineriippuvaisen klassisen komplementin aktivaatioreitin, joka on hankitun immuunivasteen avainkomponentti, täydellinen toiminta. FDA on myöntänyt TA-TMA:lle lääkkeen läpimurtohoidon nimityksen ja harvinaislääkkeen statuksen. Myös Euroopan lääkevirasto (EMA) on hyväksynyt harvinaislääkehyväksynnän hematopoieettisten kantasolujen siirtohoitoon.
Vaikuttava aine: Aficamten
Käyttöaihe: Obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (HCM)
Yrityksen nimi: Cytokinetics
Aficamten on kehitteillä oleva ja mahdollinen "luokkansa paras" selektiivinen pienimolekyylinen sydämen myosiinin estäjä. Aficamten pyrkii vähentämään aktiivisten aktiinimyosiinin risti{1}}siltojen määrää jokaisessa sydänsyklissä ja siten estämään HCM:ään liittyviä liiallisia sydänlihaksen supistuksia. Prekliinisissä malleissa aficamten vähentää sydänlihaksen supistumiskykyä sitoutumalla suoraan sydämen myosiinin ainutlaatuiseen selektiiviseen konformationaaliseen sitoutumiskohtaan, mikä estää myosiinia siirtymästä voimaa tuottavaan tilaan. Aficamtenille on myönnetty US FDA ja Kiinan kansallinen lääketieteellisten tuotteiden hallinto (NMPA) läpimurtohoitotunnustus oireisen obstruktiivisen HCM:n hoitoon.
Vaikuttava aine: Relacorilant
Käyttöaihe: Endogeeninen hyperkortisoli (Cushingin oireyhtymä)
Yrityksen nimi: Corcept Therapeutics
Relacorilant on suun kautta otettava, mahdollisesti "luokkansa ensimmäinen" selektiivinen glukokortikoidireseptorin (GR) antagonisti, joka säätelee kortisolin aktiivisuutta sitoutumalla GR:ään pikemminkin kuin muihin kehon hormonireseptoreihin. Sekä FDA että Euroopan komissio ovat myöntäneet tälle hoidolle harvinaislääkestatuksen hyperkortisolismin hoitoon, ja Euroopan komissio on myöntänyt sille harvinaislääkestatuksen munasarjasyövän hoitoon.
Vaikuttava aine: tsoliflodasiini
Käyttöaihe: Yksinkertainen tippuri
Yrityksen nimi: Innoviva Specialty Therapeutics
Tsoliflodasiini on mahdollinen "ensimmäinen luokassa" oraalinen spiropyrimidiinitioniantibiootti, jolla on ainutlaatuinen vaikutusmekanismi. Se voi estää keskeistä bakteerientsyymiä, tyypin II topoisomeraasia, joka on ratkaisevan tärkeä bakteerien toiminnalle ja lisääntymiselle. Aiemmat in vitro -tutkimukset ovat osoittaneet, että se on aktiivinen monilääkeresistenttejä Neisseria gonorrhoeae -kantoja vastaan, mukaan lukien keftriaksonille ja atsitromysiinille resistentit kannat, eikä se kehitä ristiresistenssiä muiden antibioottien kanssa.
