CTX on harvinainen autosomaalinen perinnöllinen, progressiivinen kolesterolin aineenvaihduntahäiriö, joka vaikuttaa useisiin kehon osiin. CTX: ssä chenodeoksikoolihapon (CDCA) puute voi johtaa sappialkoholien kertymiseen, mikä puolestaan voi aiheuttaa myrkyllisen kolesterolin kertymisen. Kolesteroli on tärkeä potilaan oirekuormitus ja sairauden eteneminen, mukaan lukien peruuttamaton neurologinen toimintahäiriö. Jos CTX -potilaat jätetään käsittelemättä, se voi kokea oireita, jotka häiritsevät heidän elämäänsä ja pahenevat ajan myötä, mukaan lukien krooninen ripuli, murrosikäisten kahdenväliset kaihi, ksanthoma tendineae ja neurodegeneraatio.
Tämä hyväksyntä perustuu pääasiassa vaiheen 3 joustavuustutkimuksen positiivisiin tuloksiin, joissa arvioitiin CTEXLI: n tehokkuutta aikuisilla CTX -potilailla. Tutkimuksessa saavutettiin ensisijainen päätepiste, joka oli erittäin tilastollisesti merkitsevä lasku potilaiden sappialkoholitasolla (P<0.0001). The ROSE study also showed that Ctexli treatment significantly improved the serum cholesterol levels of patients. The most common adverse events are diarrhea and headache, most of which are mild or moderate and are not considered treatment-related.
Ctexli-tablettien aktiivinen aineosa on chenodeoksikolihappo, luonnossa esiintyvä sappihappo, joka on alun perin hyväksytty potilaiden hoidossa, joilla on säteilyn aiheuttamat läpinäkymättömät sappikivet sappirakossa.
