Ionis aikoo esitellä tämän tutkimuksen täydelliset tiedot tulevassa tieteellisessä konferenssissa. Samaan aikaan Olezarsenin avainvaiheen 3 ydin- ja ydin2 tutkimustulokset vakavan hypertriglyseridemian (SHTG) hoidossa odotetaan julkistettavan vuoden 2025 kolmannella vuosineljänneksellä.
Triglyseridit ovat tärkeä rasvan muoto, joka tarjoaa energiaa ihmiskeholle. Aikuisille ihanteellisen triglyseriditason tulisi yleensä olla alle 150 mg\/dl, ja tämän arvon ylittäminen voi viitata hypertriglyseridemian esiintymiseen. Jos taso on yli 500 mg\/dl, sitä pidetään vakavana hypertriglyseridemiassa, mikä on yleinen aineenvaihduntavaraus. Vaikka tavanomaisia hoitoja on, miljoonat ihmiset kohtaavat silti akuutin haimatulehduksen (AP) ja ateroskleroottisen sydän- ja verisuonisairauden potentiaalisen hengen. SHTG -potilailla, joilla on triglyseriditasoja, jotka ylittävät 880 mg\/dl, etenkin potilailla, joilla on perinnöllinen kylomikronioireyhtymä (FCS), akuutin haimatulehduksen riski on korkeampi.
Essence on globaali, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu vaihe 3. Tutkimukseen sisältyi 1478 18 -vuotiasta ja sitä vanhempaa potilasta, joilla oli kohtalainen hypertriglyseridemia, määritelty paasto -triglyseriditasoiksi, jotka ovat suurempia tai yhtä suuret kuin 150 mg\/dl -<500 mg/dL and diagnosed or at risk of ASCVD. A small number of participants (9%) had fasting triglycerides ≥ 500 mg/dL at baseline. The study participants received at least four weeks of stable and optimized standard lipid-lowering therapy before screening. Participants were randomly assigned to receive subcutaneous injections of 50 mg (n=276) or 80 mg (n=832) olezarsen or placebo (n=369) every 4 weeks for 12 months.
Ensisijainen päätetapahtuma oli vatsan TG -tasojen prosentuaalinen muutos verrattuna lähtötasoon 6 kuukauden kohdalla lumelääkkeeseen verrattuna. Tärkeimmät sekundaariset päätepisteet sisältävät potilaiden TG -tasojen prosentuaalinen muutos 12 kuukauden kohdalla, paasto -TG: n saavuttavien potilaiden osuus<150 mg/dL, and the percentage change in other lipid parameters relative to placebo during treatment.
Analyysi osoitti, että tutkimus saavutti ensisijaisen päätetapahtumansa ja 6 kuukauden kuluttua 80 mg: n ja 50 mg: n annosryhmät saavuttivat 61% ja 58%: n alennuksen TG -tasoissa vastaavasti lumelääkkeeseen verrattuna (P<0.0001). Olezarsen also achieved all key secondary endpoints in the study. The TG levels of the vast majority of participants decreased to<150mg/dL, reaching normal TG levels.
Olezarsen osoitti tutkimuksessaan hyviä turvallisuus- ja siedettävyysominaisuuksia. Olezarsen-ryhmän yleisin hoitoon liittyvät haittavaikutukset olivat injektiokohdan reaktiot, jotka tapahtuivat korkeammalla nopeudella kuin lumelääkeryhmässä ja olivat enimmäkseen lieviä.
Olezarsen on antisense oligonukleotidihoito, jonka tavoitteena on estää kehon tuotantoa apolipoproteiini C-III (APOC-III, maksassa tuotettu proteiini, joka säätelee veressä TG-aineenvaihduntaa). Yhdysvaltain FDA myönsi orvojen lääkkeiden tilan ja läpimurtohoiton nimeämisen (BTD) tähän terapiaan helmikuussa 2024 ja hyväksyi sen käytön adjuvanttihoidona ruokavalion torjuntaan vähentämään triglyseridejä aikuisilla potilailla, joilla on perheen kyylomikronioireyhtymä joulukuussa.
